కెనడాకు చెందిన బయోటెక్ సంస్థ పరీక్ష ఫలితాలను ప్రోత్సహించడం ద్వారా కొత్త drug షధ దరఖాస్తు (ఎన్డిఎ) ను దాఖలు చేయనున్నట్లు ప్రకటించిన తరువాత క్లెమెంటియా ఫార్మాస్యూటికల్స్ ఇంక్ (సిఎమ్‌టిఎ) షేర్లు 35.40% పెరిగాయి.
అరుదైన మరియు ప్రమాదకరమైన జన్యు ఎముక అయిన ఫైబ్రోడైస్ప్లాసియా ఆసిఫికన్స్ ప్రోగ్రెసివ్ (FOP) తో బాధపడుతున్న రోగులలో, అస్థిపంజర కణజాలాలలో ఎముక యొక్క అసాధారణ పెరుగుదల అయిన హెటెరోటోపిక్ ఆసిఫికేషన్ (HO) ను నివారించడానికి పలోవరోటిన్ ఆమోదం కోరుతున్నట్లు క్లెమెంటియా ఒక పత్రికా ప్రకటనలో తెలిపింది. వ్యాధి.
బయోటెక్ సంస్థ జోడించింది ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (ఎఫ్‌డిఎ) క్లెమెన్షియా తన అనువర్తనానికి మద్దతు ఇవ్వడానికి ఫేజ్ 2 డేటాను ఉపయోగించడానికి అనుమతించింది. ఈ సంవత్సరం ప్రారంభంలో సమర్పించబడిన ఆ అధ్యయనాలు పాలోవరోటిన్ సమర్థవంతమైన y షధంగా సూచిస్తున్నాయి.
సంస్థ యొక్క దశ 2 డేటా ప్రకారం, చికిత్స చేయని సమూహంతో పోలిస్తే, మంట-అప్ సమయంలో పాలోవరోటీన్‌తో చికిత్స పొందిన రోగులు 12 వారాలలో సగటు కొత్త HO వాల్యూమ్‌లో 70% కంటే ఎక్కువ తగ్గింపును ప్రదర్శించారు. క్లెమెన్షియా తన పూర్తి దరఖాస్తును 2019 ద్వితీయార్ధంలో ఎఫ్‌డిఎకు సమర్పించనుంది.
పత్రికా ప్రకటనలో, బయోటెక్ సంస్థ ఎన్డిఎ సమర్పణను "ముఖ్యమైన మైలురాయి" గా పేర్కొంది, FOP బాధితులలో HO కేసులకు చికిత్స చేసే మొట్టమొదటి drug షధంగా దాని drug షధం చక్కగా ఉంచబడింది.
"2019 రెండవ భాగంలో ఎన్డిఎ సమర్పణకు ఒక మార్గం గుర్తించడం క్లెమెంటియాకు మరియు ఈ అతి అరుదైన మరియు వినాశకరమైన జన్యు ఎముక వ్యాధి ఉన్న రోగులకు ఒక ముఖ్యమైన మైలురాయి" అని క్లెమెన్షియా వ్యవస్థాపకుడు మరియు CEO క్లారిస్సా డెస్జార్డిన్స్ అన్నారు. "FDA యొక్క ఎముక, పునరుత్పత్తి మరియు యూరాలజిక్ ఉత్పత్తుల విభాగంతో సహకరించినందుకు మేము కృతజ్ఞతలు తెలుపుతున్నాము, FOP చేత ప్రభావితమైన వ్యక్తులకు మొదటి ఆమోదించిన చికిత్స ఎంపికను తీసుకురావచ్చు. రోగులు మరియు వారి కుటుంబాలతో పాటు పరిశోధకులు మరియు క్లినికల్ సైట్‌లకు కూడా మేము కృతజ్ఞతలు తెలుపుతున్నాము, వీరి లేకుండా ఈ పని ఏదీ సాధ్యం కాదు. ”
తరవాత ఏంటి?
మంటలు సంభవించే సమయంలో ఎపిసోడిక్ 20/10 mg మోతాదు నియమావళికి అదనంగా రోగులకు “దీర్ఘకాలిక 5 mg రోజువారీ మోతాదు” ఇవ్వడం కలిగి ఉన్న దాని “ఫేజ్ 3 మూవ్ ట్రయల్” క్లెమెంటియా ధృవీకరించింది. ఈ ప్రయత్నాలు విజయవంతమైతే, తరువాత వాటిని అనుబంధ NDA కోసం ఉపయోగించవచ్చని కంపెనీ తెలిపింది.
పాలోవరోటిన్‌ను ఎలా నమోదు చేసుకోవాలో వచ్చే ఏడాది అంతర్జాతీయ నియంత్రణ అధికారులను సంప్రదించనున్నట్లు క్లెమెంటియా తెలిపింది.
