మానవ విచారణను ఎఫ్‌డిఎ లిఫ్ట్‌లు పట్టుకున్న తర్వాత క్రిస్ప్ర్ థెరప్యూటిక్స్ పెరుగుతాయి

CRISPR థెరప్యూటిక్స్ లిమిటెడ్ (CRSP) మరియు వెర్టెక్స్ ఫార్మాస్యూటికల్స్ ఇంక్. (VRTX) ను US ఫుడ్ అండ్ డ్రగ్ అడ్మినిస్ట్రేషన్ (FDA) క్లియర్ చేసింది, US రోగులపై సికిల్ సెల్ వ్యాధికి వారి జన్యుపరంగా ఇంజనీరింగ్ చికిత్సను పరీక్షించడం ప్రారంభించింది.

ఒక పత్రికా ప్రకటనలో, రెండు సంస్థలు ఎఫ్డిఎ ఇప్పుడు తన క్లినికల్ హోల్డ్ను ఎత్తివేసిందని, ప్రయోగాత్మక చికిత్సను పరీక్షించడం ప్రారంభించటానికి వీలు కల్పించింది. మే నెలలో భాగస్వాములు CTX001 అనే test షధాన్ని పరీక్షించే వారి ప్రణాళికలను నిలిపివేయవలసి వచ్చింది, వారి ప్రారంభ అనువర్తనంలో "కొన్ని సమస్యల" పరిష్కారం పెండింగ్‌లో ఉంది.

ఆ సమయంలో, CRISPR మరియు వెర్టెక్స్ US లో CTX001 ని నిలిపివేసినట్లు పేర్కొన్నాయి, ఎందుకంటే క్లినికల్ ట్రయల్ ప్రారంభించడానికి కంపెనీలు అనుమతి కోసం సమర్పించే వ్రాతపనిపై సమీక్షలో భాగంగా FDA కి అదనపు ప్రశ్నలు ఉన్నాయి. ఈ ప్రశ్నలు ఏమిటో లేదా అవి ఎలా జవాబు ఇచ్చాయో వారు వెల్లడించలేదు.

ప్రీ-మార్కెట్ ట్రేడింగ్‌లో CRISPR షేర్లు 14.14% పెరిగాయి. గురువారం ట్రేడింగ్ సెషన్‌లోకి వెర్టెక్స్ స్టాక్ ఫ్లాట్ గా ఉంది. ఈ ప్రకటన ముఖ్యమైనది, ఎందుకంటే ఒక సంస్థ US లోని మానవ మూలకణాలపై CRISPR-Cas9 అని పిలువబడే ప్రయోగాత్మక మరియు విప్లవాత్మక సాంకేతిక పరిజ్ఞానాన్ని పరీక్షించడం ఇదే మొదటిసారి. ఈ విచారణలో శరీరం వెలుపల రోగుల DNA యొక్క మార్పు ఉంటుంది. చైనాలోని చెంగ్డులోని సిచువాన్ విశ్వవిద్యాలయంలోని ఆంకాలజిస్ట్ 2016 లో మొదటి మానవ విచారణను నిర్వహించారు.

ఉమ్మడి ప్రకటనలో, రెండు కంపెనీలు యుఎస్ వెలుపల CTX001 ను పరీక్షించడం ద్వారా సాధించిన పురోగతిపై ఒక నవీకరణను కూడా అందించాయి. కొడవలి కణ వ్యాధి మరియు బీటా కోసం వారి ప్రయోగాత్మక చికిత్స యొక్క పరీక్షలను ప్రారంభించడానికి "బహుళ దేశాలలో" వారికి రెగ్యులేటరీ క్లియరెన్స్ ఇచ్చినట్లు వారు ప్రకటించారు. తలసేమియా, రక్త రుగ్మత, ఇది హిమోగ్లోబిన్ ఉత్పత్తిని తగ్గిస్తుంది - శరీరమంతా ఆక్సిజన్‌ను తీసుకువెళ్ళే ఎర్ర రక్త కణాలలో ప్రోటీన్. ఒక దశ 1/2 క్లినికల్ అధ్యయనం ప్రస్తుతం 2018 చివరి నాటికి ఐరోపాలో ప్రారంభం కానుంది. కొత్త చికిత్సల యొక్క భద్రత, దుష్ప్రభావాలు మరియు ఉత్తమ మోతాదులను పరీక్షించడానికి దశ 1 మరియు 2 అధ్యయనాలు రూపొందించబడ్డాయి.

CRISPR మరియు Vertex CRISPR-Cas9 వాడకంపై దృష్టి సారించి 2015 లో development షధ అభివృద్ధి కూటమిని ఏర్పాటు చేసింది. బ్లడ్ డిజార్డర్ చికిత్సలు పరిశోధన ఒప్పందంలో చేర్చబడ్డాయి, అయినప్పటికీ మొదట అవి సిస్టిక్ ఫైబ్రోసిస్ నివారణపై పనిచేశాయి, ఇది వెర్టెక్స్ యొక్క ప్రత్యేకత. వారి భాగస్వామ్య నిబంధనల ప్రకారం, రెండు సంస్థలు పరిశోధన మరియు అభివృద్ధి ఖర్చులను, అలాగే ఏదైనా వాణిజ్య చికిత్సల ద్వారా వచ్చే లాభాలను పంచుకునేందుకు అంగీకరించాయి.