వైద్య విజ్ఞాన సరిహద్దుల్లో వేగంగా అభివృద్ధి చెందుతున్న రంగాలలో జన్యు చికిత్స, దీనిలో జన్యు, లేదా వారసత్వంగా, వ్యాధులు వాటికి కారణమయ్యే తప్పు జన్యువులను మరమ్మత్తు చేయడం లేదా భర్తీ చేయడం ద్వారా చికిత్స పొందుతాయి. బయోటెక్ పరిశ్రమ యొక్క ఈ విభాగంలో పెద్ద మరియు చిన్న సంస్థల సమ్మేళనం ఉంది, మరియు పెట్టుబడిదారులకు అవకాశాలు మూడు ప్రధాన వర్గాలలోకి వస్తాయి: స్వతంత్ర సంస్థలుగా ఆకర్షణీయమైన కంపెనీలు, M & A లక్ష్యాలు ఉన్న కంపెనీలు మరియు M & A ద్వారా పెరుగుతున్న సంస్థలు. దిగువ పట్టికలో బారన్స్ యొక్క ఇటీవలి కథనం ప్రకారం పది మంది ముఖ్యమైన ఆటగాళ్లను జాబితా చేస్తుంది.
10 జీన్ థెరపీ ప్లేస్
(మార్కెట్ క్యాపిటలైజేషన్స్)
- uniQure NV (QURE), 9 1.9 బిలియన్ రీజెన్స్‌బియో ఇంక్. (RGNX), $ 2.0 బిలియన్ఆడెంట్స్ థెరప్యూటిక్స్ ఇంక్. బిలియన్ సారెప్టా థెరప్యూటిక్స్ ఇంక్. (SRPT), 7 9.7 బిలియన్ రోచె హోల్డింగ్ AG (RHHBY), $ 230.9 బిలియన్ నోవార్టిస్ AG (NVS), 7 227.6 బిలియన్ స్పార్క్ థెరప్యూటిక్స్ ఇంక్. (ONCE), 3 4.3 బిలియన్
పెట్టుబడిదారులకు ప్రాముఖ్యత
అంచనా వేసిన 5, 000 అరుదైన వ్యాధులు ఒక్కొక్క జన్యువులో ఒకే మ్యుటేషన్ లేదా లోపం వల్ల సంభవిస్తాయి, వీటిని సిద్ధాంతపరంగా లక్ష్య చికిత్సతో సరిదిద్దవచ్చు, బారన్స్ సూచిస్తుంది. చాలా మంది కాకపోయినా, ఈ వ్యాధులు సాపేక్షంగా పరిమిత సంఖ్యలో ప్రజలను బాధపెడుతున్నాయి, అయితే విజయవంతమైన చికిత్స అధిక ధరల కారణంగా 1 బిలియన్ డాలర్లు లేదా అంతకంటే ఎక్కువ వార్షిక ఆదాయాన్ని పొందవచ్చు, వ్యాసం జతచేస్తుంది.
ఏదేమైనా, జన్యు చికిత్స దాని వెనుక దశాబ్దాల పరిశోధనలు ఉన్నప్పటికీ, ఈ భావన అభివృద్ధి దశలో ఇంకా చాలా ఉంది, విస్తృతంగా వాణిజ్యీకరణ భవిష్యత్తులో ఉంది. నిజమే, అంధత్వానికి దారితీసే అరుదైన కంటి రుగ్మతకు చికిత్స చేయడానికి FDA చేత ఇప్పటివరకు ఆమోదించబడిన ఏకైక జన్యు-పున the స్థాపన చికిత్సను స్పార్క్ థెరప్యూటిక్స్ అభివృద్ధి చేసింది. మార్కెట్లో దాని మొదటి పూర్తి సంవత్సరంలో, 2018, ఇది కేవలం million 27 మిలియన్ల ఆదాయాన్ని ఆర్జించింది.
కీలక చికిత్సలు అభివృద్ధిలో ఉన్నాయి
- యూనిక్యూర్: హిమోఫిలియా బి, హంటింగ్టన్'స్ వ్యాధి; హేమోఫిలియా బి చికిత్స నుండి సంభావ్య billion 1 బిలియన్ వార్షిక ఆదాయం రెజెన్క్స్బియో: జన్యు చికిత్సలను అందించడానికి ఇతర కంపెనీలు ఉపయోగించే వైరల్ వెక్టర్లను ఉత్పత్తి చేస్తుంది; నోవార్టిస్‌కు మాత్రమే billion 1 బిలియన్ వార్షిక అమ్మకాలు ఆడెంటెస్: ప్రాణాంతక కండరాల పరిస్థితి XLMTM, బిలిరుబిన్ యొక్క శరీర ప్రాసెసింగ్‌ను నిరోధించే అల్ట్రా-అరుదైన క్రిగ్లర్-నజ్జర్ వ్యాధి ఘన: డుచెన్ కండరాల డిస్ట్రోఫీ (DMD); చాలా పేలవమైన విచారణ సంస్థ యొక్క భవిష్యత్తును సందేహాస్పదంగా ఉంచుతుంది; CEO కుమారుడికి ఈ వ్యాధి ఉంది, ఇది ప్రారంభ మరణానికి కారణమవుతుంది MeiraGTX: అరుదైన కంటి వ్యాధులు, ALS (లౌ గెహ్రిగ్ వ్యాధి); జాన్సన్ & జాన్సన్ (JNJ) వాయేజర్ సంస్థలో వాటాను కలిగి ఉంది: పార్కిన్సన్ మరియు ఇలాంటి వ్యాధులు; అబ్వీవీ ఇంక్. (ఎబిబివి) తో ఒప్పందం 1.5 బిలియన్ డాలర్ల వరకు చెల్లింపులను అందిస్తుంది. ప్రపంచవ్యాప్తంగా 70, 000 మంది రోగులు, ఖర్చు $ 500, 000 మించి ఉండవచ్చు స్పార్క్: అంధత్వానికి కారణమయ్యే అరుదైన రెటీనా వ్యాధి, హిమోఫిలియా ఎ
రోచ్ హోల్డింగ్ ఫిబ్రవరి 22, 2019 న దాని ప్రీ-ఆఫర్ ముగింపు ధరతో పోలిస్తే 122% సముపార్జన ప్రీమియంతో కొనుగోలు చేస్తున్నందున, స్పార్క్ సాంకేతికంగా పెట్టుబడి అవకాశంగా లేదు. రోచ్ యొక్క share 114.50 లో 0.6% లోపు స్పార్క్ మార్చి 8 న ముగిసింది.. రోచె మరియు నోవార్టిస్ వంటి పెద్ద companies షధ కంపెనీలు ఆర్ అండ్ డి వాగ్దానంలో నిమగ్నమైన చిన్న బయోటెక్ సంస్థలను కొనుగోలు చేయడానికి టాప్ డాలర్ చెల్లించడానికి ఎలా సిద్ధంగా ఉన్నాయో ఇది వివరిస్తుంది.
"స్పార్క్ కోసం ఐదు బిలియన్ డాలర్లు ఇప్పుడు జన్యు చికిత్సలో మిగతావన్నీ సాపేక్ష ప్రాతిపదికన చాలా చౌకగా కనిపిస్తాయి" అని ఎవర్కోర్ ISI తో విశ్లేషకుడు జోష్ షిమ్మర్ బారన్స్ ఉదహరించిన ఒక పరిశోధన నోట్‌లో రాశాడు. స్పార్క్‌లో వాటాలను కలిగి ఉన్న క్లియర్‌బ్రిడ్జ్ ఇన్వెస్ట్‌మెంట్స్‌లో సీనియర్ రీసెర్చ్ అనలిస్ట్ మార్షల్ గోర్డాన్ మాట్లాడుతూ, రోచెను ఆకర్షించిన ముఖ్య అంశాలు దాని బలమైన పరిశోధనా సిబ్బంది మరియు తయారీ సామర్థ్యాలు.
ముందుకు చూస్తోంది
పైన పేర్కొన్నట్లుగా, జన్యు చికిత్సల యొక్క వాస్తవ వాణిజ్యీకరణ నెమ్మదిగా సాగుతోంది, అనగా చాలా మంది చిన్న ఆటగాళ్ళు ఎక్కువగా పరిమిత ఆదాయాలు మరియు పెద్ద ఖర్చులతో R&D షాపులు. వందల వేల, మిలియన్ల కాకపోయినా, డాలర్లలో price హించిన ధర ట్యాగ్‌లతో, అభివృద్ధిలో ఉన్న అనేక జన్యు చికిత్సలు లాభదాయకంగా ఉండటానికి అధిక సంఖ్యలో రోగులు అవసరం లేదు. మరోవైపు, ఈ స్ట్రాటో ఆవరణ ఖర్చులు ప్రైవేట్ బీమా సంస్థలు మరియు మెడికేర్ వంటి ప్రభుత్వం నడిపే కార్యక్రమాల ద్వారా తీవ్రమైన పుష్బ్యాక్ను ప్రేరేపిస్తాయి.
